收购来的重磅广谱抗癌药，在日本率先上市-恩曲替尼！

Pigpig猪

原创：药春秋--参比制剂全球购平台

在患者心里，都想通过一种药物就能起到药到病除的效果，特别是癌症这个世界难题，人们总幻想能有一种药物治愈所有癌症。所以，拥有“广谱”作用的药物，大部分都能深入民心。

然而，就算有“广谱”作用的药物，也并非可以治疗该类疾病的所有情况。广谱抗癌药更不是指可以治疗所有癌症，仅仅是相比之前的抗癌药只适用于根据发病位置确定的特定类型肿瘤而言，广谱抗癌药可以覆盖更多类型的肿瘤。

6月18日，罗氏制药宣布，其广谱抗癌药“Rozlytrek（entrectinib，恩曲替尼”已获得日本厚生劳动省批准上市。

罗氏的恩曲替尼，实际是来自Ignyta公司。2017年12月，罗氏以约17亿美元全现金收购了Ignyta，从而将其核心资产之一恩曲替尼收入囊中。

恩曲替尼曾获得EMA和FDA授权优先审评资格，在日本获孤儿药资格。此时率先在日本获批，用于治疗患有神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性、晚期复发性实体瘤的成人和儿童患者，成为全球上市第2款针对NTRK融合突变实体瘤的广谱抗癌药。（第1款是拉罗替尼，Vitrakvi，LOXO-101）

TRK基因融合是一种染色体改变，当NTRK1/2/3这3种基因与其他基因发生融合时，就会导致构象异常的TRK蛋白（TRKA、TRKB、TKRC）产生，激活特定类型肿瘤细胞增殖相关的信号通路，进而诱发NTRK基因融合的恶性肿瘤。NTRK基因融合的发生肿瘤的发病位置无关，可见于多种实体瘤类型中，包括胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌等。

恩曲替尼是用于根据分子标记物筛选出来的合适患者，从而可以覆盖相对更多类型的肿瘤。

然而，不幸的是，NTRK基因在各种癌症中的检出率非常低，仅1占%，特别是高发癌症如肺癌、乳腺癌、胃癌、肠癌等检出率更低。即使在某些罕见肿瘤中检出率高一些，但是患病的人群数量又低。总体而言，能从NTRK靶向药中获益的患者比例很少。

但对于明确有上述基因融合突变的患者，恩曲替尼就提供了一种精准、高效的治疗方案，有效改善了患者的长期生存和生活质量。

在今年的ASCO大会也更新公布了Entrectinib的最新临床数据。54例NTRK基因融合患者的客观应答率（ORR，主要终点）为57%，其中42例未发生脑转移患者的ORR为59.5%，12例发生脑转移患者的ORR为50%；53例ROS1基因融合患者的ORR为77%，其中30例未发生脑转移患者的ORR达到80%，23例发生脑转移患者的ORR为73.9%。

这便是其临床价值所在。恩曲替尼（Rozlytrek）的获批翻开了肿瘤个性化精准医疗的新篇章。

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