07甘露寡糖二酸
甘露寡糖二酸是由中国海洋大学和中国科学院上海药物研究所共同研发,后来授权给上海绿谷制药有限公司,治疗轻中度阿尔茨海默病已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)受理,有望在2019Q4上市。
阿尔茨海默病未来强大的市场潜力和近乎99%的临床失败率让药企对它爱恨交织,近几年不乏有多个制药巨头在里面翻了跟头:2012年,辉瑞和强生在2400人的试验中失败;2014年,罗氏的gantenerumab在大型Ⅲ期也以失败告终;2016年,礼来公司AD药物 solanezumab在Ⅲ期临床试验最后阶段宣告失败;2017年2月,默克宣布停止AD新药Verubecestat的临床试验……
不信抬头看,试问AD饶过谁,这些药企的惨痛教训仿佛历历在目,让无数后来者多了一份敬畏之心。这其中很多一部分原因都是科研界对于AD的发病机制不太明朗,为β淀粉样蛋白假说与Tau蛋白假说争吵得喋喋不休。
而作为天然药物的甘露寡糖二酸(GV-971)是从海藻中提取的海洋寡糖类分子,或许有可能跳出之前研发的迷路中。不同于传统靶向抗体药物,GV-971能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白(Aβ),抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。甘露寡糖二酸还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默症病程进展。
2018年7月GV-971的临床三期试验结果被公布出来,GV-971在认知功能改善的主要疗效指标(用药36周后阿尔茨海默症评定量表认知部分的变化情况)上达到预期,具有显著的统计学意义和临床意义。
甘露寡糖二酸的一旦上市,不仅对于国内新药鼓舞巨大,或许也是十几年全球AD药物研发的慰藉。
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