生物细胞治疗前景广阔 亟需加强监管和产学研医协同创新

现货岛

有一个重要的观点就是：我国要从医药大国变成医药强国，推动药品创新刻不容缓。医药创新的重点在于研发出安全有效的新药，在解决患者用药需求同时，要让患者用得起药。

在由人民网·人民健康主办的2019年“健康中国人”系列圆桌论坛上，众多专家和企业代表探讨生物医药发展的市场机遇和目前政策监管对于产业发展的影响，他们认为，生物医药前景广阔，需在加强监管的基础上，应发挥各方优势，形成产学研一体的良性循环，从而加速新药研发和行业发展。

生物医药研发市场前景广阔

新技术革新有望成为突破口

北京医院心内科主任杨杰孚表示，我国要从医药大国变成医药强国，推动药品创新刻不容缓。因此他建议应**相关政策，鼓励我国创新药物研发生产；保证创新药物的安全性和有效性，加大临床实验的力度；国家审批也应为本土药物“开绿灯”，尤其是急需药品要做好专利或知识产权保护工作。

近年来，创新热潮在药物研发领域涌现，国产新药频频获批上市，2018年就有9款创新药陆续上市。数据显示，我国生物药品行业市场规模的复合增长率为25.1%，在医药行业领域中增速最快，预计到2020年市场规模将达3333亿元，生物药品市场的销售额将会占整个医药市场的18.6%，占比大幅度扩大。

随着国家对于药品创新的重视不断提升，一系列的政策利好为我国创新药市场的发展带来了助力。在不少业内人士看来，新型医药技术的发展例如细胞治疗产业的快速发展也被看作改变全球生物医药产业格局，提升我国医药产业升级发展的重大战略机遇。

在论坛上，刘必佐表示，两办意见印发后，NMPA和CDE接连印发了多个鼓励罕见病、儿童用药、创新药的支持政策。“从生物技术创新研究发展来看，如CAR-T、干细胞、基因治疗，这些突破性疗法给制药行业带来了前所未有的机会，可以造福中国患者，给他们带来了更多的希望。”

以西比曼为例，就在去年9月份，西比曼宣布和医药巨头诺华达成战略合作，引进对方已获批上市的Kymriah。刘必佐表示，由于同样以CD19为靶点，在与诺华牵手后，西比曼将集中资源开发双方合作的产品，目前正密切与监管部门沟通

新药研发监管需不断完善

产学研医合作需协同创新

在中国工程院院士、南开大学校长曹雪涛看来，虽然我国细胞治疗某些领域的创新性基础研究已与发达国家‘并跑’，甚至个别点上实现‘领跑’，但监管与审批准入已经成为产业发展的瓶颈，制约了临床应用，需要进一步提升。”

实际上，近年来，无论是NMPA还是CDE，在新药的审批和监管正在不断完善。刘必佐表示，比如将细胞治疗从医疗技术转变为药品进行管理，按照药品的规范要求进行研发及注册，审批流程也在加快，这样可以按照国际通行的标准规范细胞治疗产品的生产过程、统一质量标准，对资本的流入，企业产品的落地以及中国的制药行业加入国际化竞争所需的更规范化的管理都有些很大的促进作用。

在业内看来，2017年底《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的发布是一个转折点。把细胞免疫治疗作为药品监管，意味着相关研究要拿到临床试验批件。统计显示，新政发布后，我国共有5家企业拿到7张CAR-T临床批件。

按照国际规则，由国家食品药品监督管理总局作为监管主体，成立专业化部门或审评小组，配备专业的人才，将产业化的细胞治疗按照药品进行监管；对于细胞治疗临床试验，成立人员相对稳定的国家专家委员会，开通专门的绿色通道，优先审评，审查其有效性和安全性。

“新药开发尤其是生物制药开发处于一个黄金阶段，生物细胞治疗是一个前所未有的机会，”刘必佐说，因此对于这方面的监管，应保持政策的连续性，继续按照药品管理的流程，继续遵守符合国际标准的药品监管法规体系，各方也一定要跟着监管的方向走，否则多年未见的机会就会丧失。

而在新药研发进程中，刘必佐认为，由于新药研发是一个系统工程，涉及到专利问题，生产条件规范化、工艺标准化问题，质量控制统一规范性问题，到病人售后服务的全链条管理问题，技术也需要不断改进等等。因此，他呼吁，应该以药品管理流程为基础，在符合统一监管标准的前提下，发挥各方优势，产学研相结合，形成一个包含资本、制药企业、医疗机构、监管的良性循环体系，加速新药开发。

实际上，目前，在我国部分城市，生物制药研究的产学研结合已经被提升到一定的政策高度。例如，就在去年年底，上海市刊发《促进上海市生物医药产业高质量发展行动方案（2018-2020年）》，鼓励生物医药企业与高校、科研院所、医疗机构共建研发实验室，鼓励生物制药行业加强产学研医协同创，推动新技术、新产品尽快从实验室走向市场。

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