盘点那些融入生活的转基因药品

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转基因技术是指将人工分离和修饰过的基因导入到生物体基因组中，由于导入基因的表达，引起生物体的性状的可遗传的修饰。如我国采用哺乳动物表达载体系统和重组疫苗表达系统研制出了乙肝疫苗，该疫苗的免疫效果超过了血源疫苗。与血源乙肝疫苗相比，基因工程生产的乙肝疫苗，取材方便，利用的是资源丰富的大肠杆菌或酵母菌，它们有极强的繁殖能力，并借助于高科技手段，可以大规模生产出质量好、纯度高、免疫原性好、价格便宜的药物。

基因工程药物是先确定对某种疾病有预防和治疗作用的蛋白质，然后将控制该蛋白质合成过程的基因取出来，经过一系列基因操作，最后将该基因放入可以大量生产的受体细胞中去，这些受体细胞包括细菌、酵母菌、动物或动物细胞、植物或植物细胞，在受体细胞不断繁殖过程中，大规模生产具有预防和治疗这些疾病的蛋白质，即基因疫苗或药物。美迪西科研人员建立了成熟的哺乳动物蛋白表达系统及纯化服务平台，提供哺乳动物蛋白表达系统的表达与纯化服务。

1、疫苗

以乙型病毒性肝炎疫苗为例，像其他蛋白质一样，乙肝表面抗原（HBSAg）的产生也受DNA调控。利用基因剪切技术，用一种“基因剪刀”将调控HBSAg的那段DNA剪裁下来，装到一个表达载体中，如哺乳动物表达载体或大肠杆菌表达载体中。表达载体可以把这段DNA的功能发挥出来，再把这种表达载体转移到受体细胞内，如大肠杆菌或酵母菌等；最后再通过这些大肠杆菌或酵母菌的快速繁殖，生产出大量我们所需要的HBSAg（乙肝疫苗）。

过去，乙肝疫苗的来源主要是从HBV携带者的血液中分离出来的HBSAg，这种血液是不安全的，可能混有其他病原体，如其他型的肝炎病毒、特别是艾滋病病毒（HIV）的污染。此外，血液来源也是极有限的，使乙肝疫苗的供应犹如杯水车薪，远不能满足全国的需要，基因工程疫苗解决了这一难题。

2、人胰岛素

胰岛素是在胰脏的胰岛中产生的一种小分子蛋白质，它能提高组织摄取葡萄糖的能力，可用于治疗糖尿病。1978年，基因泰克（Genentech）公司利用重组DNA技术成功地使大肠杆菌生产出胰岛素，1982年美国礼来公司首先将重组人胰岛素投放市场，这是全球开发的第一个基因重组药物。

l977年6月，美国科学家将鼠的胰岛素基因转移到大肠杆菌中成功表达。1978年9月，美国科学家用人工合成的胰岛素基因与pBR322质粒载体构成重组体转染大肠杆菌并成功生产出了人胰岛素。目前，用2000升细菌培养液就能提取100克胰岛素，这种产量相当于从1吨猪胰脏中提取的产量，而前者比后者便宜50%。这项技术的应用，为全世界数千万糖尿病患者带来了福音。

3、人生长激素

1979年，美国加州大学和南旧金山基因技术公司用基因工程技术生产了人生长激素。他们用化学方法先合成生长激素基因的5’端69个碱基，其余部分用酶促合成，然后将两个片段连接起来，通过载体引入大肠杆菌并表达。基因工程生产的人生长激素已于20世纪80年代投放市场，从而使得225公斤细菌的发酵液就相当于从6万个人体的脑下垂体中提取的生长激素的产量。

4、干扰素等

1980年，科学家们获得了人白细胞干扰素基因克隆和表达产物。1981年，抗口蹄疫的基因工程抗原研制成功，目前，利用基因工程生产的人类蛋白质药物已达10多种。

5、基因诊断和基因治疗

1990年，美国开始了首例临床基因治疗。患儿由于腺苷脱氮酶缺乏，使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡，从而造成严重的联合性免疫缺陷症。研究者将克隆的腺苷脱氨酶基因导入患者淋巴细胞，经体外培养，淋巴细胞可以产生腺苷脱氨酶，然后再将这种淋巴细胞转入患者的体内，使患者症状明显缓解，取得了令人鼓舞的治疗效果。

目前被FDA批准的生物药数以百计，这些生物药绝大多数采用现代生物技术利用哺乳动物表达载体或者原核表达载体生产的，也有一些为转基因动植物生产。转基因药品是一种单一特定的蛋白质成分，转基因动植物和微生物只是一个类似工厂的角色，而产品就是需要的基因成分之一外源基因翻译的蛋白。而且还必须尽量剔除非转基因成分，所以，转基因药品的主要成分是转基因蛋白。大量的研究成果表明，转基因动物、植物将成为未来制药工业的一个重要发展领域。