RTT：本周重点关注的9支生物技术股

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RTT：本周重点关注的9支生物技术股
来源： 新浪医药新闻

知名财经网站RTTNews指出，在刚刚过去的一周，生物制药领域发生了2笔大额交易：

4月9日，诺华宣布将以每股218美元总计87亿美元收购美国生物技术公司AveXis In；

4月11日， Alexion Pharma宣布将以8.55亿美元收购瑞典生物制药公司Wilson Therapeutics扩充罕见病管线资产。

上周，AveXis毫无疑问是纳斯达克股市最大的赢家，诺华宣布收购交易后，该公司股价暴涨81.57%至210.46美元。

本周（4月16日-22日）以下9个公司将有重要消息发布，投资者需保持警惕。

1、BiondVax Pharmaceuticals Ltd.

BiondVax是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，正在开发一款通用型流感疫苗Multimeric-001（M-001），提供多季节和多菌株的保护作用。M-001是将来自于流感病毒血凝素A、核蛋白与M蛋白的9个保守线性表位串联后通过大肠杆菌表达系统融合表达后纯化制备。M-001作为一种基因工程重组疫苗，按照其成熟的工艺流程，只需6-8周即可完成大规模制备，而现用的传统流感疫苗其整个周期则需要至少6个月。

去年7月，该公司宣布在与UNISEC欧洲联盟联合开展的IIb期临床研究中，M-001取得了统计学意义的显著积极数据。

温馨提示：BionVax于4月17日公布上述临床试验的详细数据，同时将公布今年预计开展的关键性疗效III期临床研究项目的详细内容。

上周五，该公司股票收盘价为6.27美元，上涨2.90%。

2、Trillium Therapeutics Inc.

Trillium Therapeutics是一家临床阶段免疫肿瘤学公司，致力于发现和开发创新性的癌症疗法。该公司的先导项目TTI-621（SIRPa-IgG1 Fc），是一种免疫检查点抑制剂，由人SIRPa的胞外CD47结合域与人免疫球蛋白IgG1的Fc区域融合而成，旨在作为一种可溶性的诱饵受体，阻断CD47传递的“抑制”信号。

目前，TTI-661处于I期临床，治疗晚期血液系统恶性肿瘤、实体瘤及蕈样肉芽肿。该公司管线中另一个候选药物是TTI-662（SIRPa-IgG4 Fc），与TTI-661结构类似，由SIRPa胞外CD47结合域与IgG4的Fc区域融合而成，目前该药已启动一项Ia/Ib期临床研究，治疗晚期复发性或难治性淋巴瘤和多发性骨髓瘤。

温馨提示：TTI-621和TTI-622项目的临床前数据会在AACR第109届年会上公布。

上周五，该公司股票收盘价为7.05美元。

3、Rigel Pharmaceuticals Inc.

Rigel Pharma是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发新型小分子药物，用于免疫性疾病、血液疾病、罕见病、癌症的治疗。该公司开创性的研究主要集中于疾病机制的关键信号通路。目前，该公司的管线临床项目包括口服SYK抑制剂fostamatinib，另有一些与其他制药公司合作开发的资产，包括：口服AXL抑制剂（BGB324）、JAK抑制剂（ATI-50001&50002）、MDM2抑制剂（DS-3032）、TGFβ抑制剂、吸入性JAK抑制剂（AZD0449）。本月初，fostamatinib治疗IgA肾病的一项II期临床失败。

温馨提示：fostamatinib治疗慢性免疫性血小板减少症的新药申请正在接受FDA的审查，如果获批，tavalisse的销售峰值预计为3.6亿美元。

上周五，该公司股票收盘价为3.95美元，上涨1.02%。

4、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现、收购、开发和商业化治疗各种罕见和超级罕见疾病的药物。其管线中包含多款生物制剂、小分子药物和基因疗法。

去年底，该公司药物Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）获得FDA批准，成为首个治疗儿童和成人VII型粘多糖贮积症的创新疗法。

温馨提示：候选单抗药物burosumab治疗儿童和成人X-连锁低磷血症（XLH）的生物制品许可申请正在接受FDA的审查。在欧盟方面，burosumab已于今年2月底获得有条件批准，成为欧洲地区首个治疗XLH的新药。

上周五，该公司股票收盘价为53.12美元，下降3.31%。

5、Celyad SA

Celyad是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发可用于实体瘤和血液肿瘤治疗的新型CAR-T细胞疗法，其与通常的CAR-T细胞疗法不同之处在于这些T细胞中表达的CAR不含有识别肿瘤表明抗原的抗体片段，而是包含着完整的人类NKG2D受体。在正常细胞中，NKG2D受体不表达或表达量非常少，但当细胞受到感染或发生癌变时，这些配体表达量会大幅上升。

Celyad的先导CAR-T细胞疗法是CYAD-01（CAR-T NKG2D），所表达的CAR将NKG2D受体与与CD3ζ融合，导致当NKG2D受体与它的配体结合时会激活T细胞。目前，CYAD-01正处于2个I期临床研究中，评估治疗多种类型肿瘤的潜力：THINK研究涉及7种难治性癌症，包括5种实体瘤（结直肠癌、卵巢癌、膀胱癌、三阴性乳腺癌、胰腺癌）和2种血液系统恶性肿瘤（急性髓细胞样白血病、多发性骨髓瘤）；SHRINK是一项多剂量研究，评估CYAD-01联合新辅助FOLFOX治疗结直肠癌肝转移患者。

温馨提示：THINK和SHRINK研究的更新数据会在AACR年会上公布。

上周五，该公司股票收盘价为31.38美元，下降3.05%。

6、Dynavax Technologies Corp.

Dynavax专注于开发新型疫苗和免疫类药物，用于传染性疾病、自身免疫性疾病、炎症性疾病、癌症的治疗。目前，该公司已开发出了基于尖端Toll样受体生物学的免疫疗法，具有调节人体先天免疫和适应性免疫的能力。

该公司的首个上市产品HEPLISAV-B，是一种成人乙肝疫苗，于2017年11月获FDA批准。其管线中还有2个实验性癌症免疫疗法：

（1）SD-101，是一种TLR9激动剂，通过同时靶向浆细胞样树突状细胞中早期和晚期内涵体上的，激发多种不同的肿瘤杀伤机制，目前处于I/II期临床开发；

（2）DV281，也是一种TLR9激动剂，具有与SD-101相似的生物学活性和作用机制，但已被优化作为一种气溶胶给药，专门用于治疗原发性肺肿瘤和肺转移，目前处于I期临床开发。

温馨提示：评估SD-101与默沙东Keytruda联合用药的Ib/II期临床研究数据会在AACR年会上公布。

上周五，该公司股票收盘价为19.75美元，下降4.82%。

7、TrovaGene Inc.

TrovaGene是一家分子诊断公司，其先导候选药物为PCM-075，是一种PLK1选择性三磷酸腺苷（ATP）竞争性抑制剂，在临床前研究中，该药作为一种单药疗法以及分别与十多个不同的化疗药物和靶向药物联合用药治疗多种类型肿瘤展现出强大的抗肿瘤活性。

目前，PCM-075治疗急性髓性白血病正处于Ib/II期临床，治疗晚期转移性实体瘤已完成一项I期临床研究。

温馨提示：来自Ib/II期临床研究的初步患者数据会在AACR年会上公布。

上周五，该公司股票收盘价为0.36美元，上涨6.18%。

8、Seattle Genetics Inc.

Seattle Genetics专注于开发和商业化基于抗体药物共轭（ADC）技术的癌症创新疗法，是ADC领域的先驱和技术创新领袖。ADC是一类新颖的治疗药物，由单克隆抗体和强效毒性药物通过生物活性链接子（linker）偶联而成，这是一类定点靶向癌细胞的强效抗癌药物。由于其对靶点的准确识别性及非癌细胞不受影响性，极大地提高了药效并减少了毒副作用。

Adcetris是该公司的首个产品，也是全球上市的首个ADC药物，适用于霍奇金淋巴瘤、间变性大细胞淋巴瘤、CD30阳性蕈样肉芽肿的治疗。该公司还拥有一个强大的新型抗癌药物管线，开发用于多种实体瘤和血液系统恶性肿瘤。

温馨提示：新型糖工程化抗体药物SEA-BCMA（靶向B细胞成熟抗原）的首批临床前数据会在AACR年会上公布，该药治疗多发性骨髓瘤的I期临床研究预计将在2018年启动。此外，另一种口服小分子免疫肿瘤学药物SGN-2FF（可抑制蛋白质的岩藻糖基化）治疗晚期实体瘤的I期临床的生物标志物数据将在4月18日公布。

上周五，该公司股票收盘价为50.24美元，下降2.69%。

9、GW Pharmaceuticals plc.

GW致力于从植物大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物，是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，推出了全球首个植物大麻素处方药Sativex，用于治疗由多发性硬化症导致的痉挛。

该公司研发管线中拥有广泛的大麻素候选药物，其中最受关注的是Epidiolex，是一种口服的、高纯度大麻二酚（CBD）提取物液体制剂。大量研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，与现有抗癫痫药物相比副作用更少。在美国和欧盟，Epidiolex均被授予了孤儿药地位。

温馨提示： FDA外部专家小组将在4月19日召开会议对GW所提交的Epidiolex辅助治疗2岁以上患者Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征相关癫痫发作的新药申请进行审查。有分析师预计，如果获批，Epidiolex的年销售峰值将超过10亿美元。

上周五，该公司股票收盘价为123.95美元，上涨1.18%。（新浪医药编译/newborn）

文章参考来源：An Ear To The Pharma: 9 Stocks To Watch This Week (RIGL, RARE, TROV, DVAX...)