罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”,再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议,通过“十三五”卫生与健康规划,部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一,就是健全药品供应保障体系,扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。 这是一条令人振奋的消息。 中国罕见病发展中心主任黄如方对第一财经记者说,这对罕见病群体来说是极大利好,希望相关细则可以尽快出台,让扶持孤儿药生产能落到实处。 “孤儿药”,也就是罕见病用药。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病;在美国,罕见病是指受影响病人在20万人(限于美国)之下的疾病。因为研发成本高、市场小,所以企业研发态度不积极,“缺医少药”是罕见病群体面临的最大问题。 作为罕见病的一种,2014年的“冰桶挑战”活动让“渐冻症”人群获得了空前的关注,但更多的罕见病患者群体在默默承受痛苦,并不为人所知。
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